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Eficacia y seguridad del tratamiento sustitutivo en el déficit de GH aislado Ariza Jiménez, Ana Belén López-Siguero, Juan Pedro Somatotropina - Tesis doctorales Introducción: El crecimiento en pacientes con deficiencia aislada de GH es irregular a pesar del tratamiento, secundario a la baja especificidad de las pruebas diagnósticas, por lo que son necesarios estudios observacionales de las variables de eficacia. Objetivos: Evaluar la eficacia del tratamiento hormonal sustitutivo en niños con déficit aislado de GH. Métodos: Estudio observacional-ambispectivo de pacientes menores de 14 años con déficit aislado de GH tratados en nuestro servicio en los últimos 14 años, definiéndose como déficit de GH la respuesta inferior a 7,4 ng/ml en dos pruebas de estímulo. Resultados: Se estudiaron 96 pacientes, con predominio masculino (68,8%), alcanzando el 84.38% la edad y talla adulta. Se observaron malformaciones en la resonancia cerebral en el 11,5%, presentando estos pacientes una edad de inicio menor en la muestra y una mejor respuesta al tratamiento. Sin embargo, no se observó ningún tumor ni efecto adverso a la medicación. La dosis media de GH empleada fue 0.028 mg/kg/día (0,2 mg/Kg/semana), alcanzándose al año un incremento medio de talla de 0.49DE y una mejoría en pronóstico de talla de 0,6DE. Hubo una ganancia de 0,79DE desde inicio del tratamiento hasta la pubertad y de 0,43DE desde el inicio de la pubertad hasta la talla final en niños y 0,24DE en niñas, con una ganancia total media de 1,15DE. Se reevaluaron en edad adulta 66 pacientes (68,75%), manteniendo el déficit el 39,4%. Las variables de talla diana, pronóstico de talla, las distintas mediciones de talla desde el año de tratamiento hasta la pubertad, y la ganancia puberal total se correlacionaron positivamente con la talla adulta, mientras que el cociente edad ósea/edad cronológica y la IGF1 inicial presentan una correlación negativa. Conclusiones: -La talla adulta en nuestra muestra tras el tratamiento se equipara a la talla diana. -La mejoría de la talla adulta respecto al pronóstico de talla inicial es de 0,13 DE. -El incremento de talla total fue de 1,15 DE (0,79DE antes de la pubertad y después 0,43DE en niños y 0,24DE en niñas), con una ganancia durante la pubertad de 24,84cm en niños y 16,57cm en niñas. -La resonancia magnética no muestra alteraciones en la mayoría de los casos. Sin embargo, hay diferencias significativas en la severidad del déficit y en la evolución en los casos con resonancia alterada. -La talla diana, el pronóstico de talla, la edad de inicio de pubertad, las distintas mediciones de talla desde el primer año de tratamiento hasta la pubertad y la ganancia de talla durante la pubertad, se correlacionan positivamente con la talla adulta, mientras que el cociente edad ósea/edad cronológica y la IGF1 inicial se correlacionan negativamente. -El sexo influye sobre los niveles de IGF1, la edad puberal, la ganancia puberal y la talla adulta -No se han observado efectos adversos en la muestra a las dosis de tratamiento usadas 2018-01-08T12:57:19Z 2018-01-08T12:57:19Z 2018-01-08T12:57:19Z 2017 doctoral thesis https://hdl.handle.net/10630/14990 spa open access UMA Editorial