La plasticidad cerebral es la propiedad que permite al cerebro adaptarse a las condiciones cambiantes del ambiente y de la experiencia, y es el mecanismo que permite su readaptación o reparación ante lesiones. Tal flexibilidad del cerebro puede expresarse tanto a nivel celular, incluyendo procesos de neurogénesis, como o a nivel sináptico, implicando cambios en la estructura y función de las conexiones neuronales. Numerosos trastornos del neurodesarrollo, inducidos por distintas mutaciones genéticas, se asocian con déficits cognitivos derivados de alteraciones de la función y plasticidad sinápticas que comúnmente implican la pérdida del balance de excitación/inhibición neuronal. La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es una enfermedad neuromuscular derivada de mutaciones que afectan a la expresión del gen de la distrofina y que se asocia con déficits cognitivos. La distrofina es una proteína de citoesqueleto que a través de sus interacciones con otras proteínas de membrana, receptores y/o canales iónicos está implicada en el mantenimiento de la función sináptica en diferentes áreas cerebrales.